2
부산메디클럽

부산대 박범준 교수 연구팀, 루게릭병 치료 신약 후보 물질 美 FDA ‘희귀의약품 지정’

  • 글자 크기 
  • 글씨 크게
  • 글씨 작게
- 루게릭병 치료 최적화된 후보 물질 개발…소아조로증 등 세 번째 성과

- 희귀의약품 지정돼 신속심사 등 지원받아 2022년 임상 1상 진입 기대

부산대학교(총장 차정인)는 분자생물학과 박범준(피알지에스앤텍 대표) 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다고 27일 밝혔다.
박범준 교수
박범준 교수 연구팀이 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 소아조로증(Hutchinson Gilford Progeria Syndrome, 2018년)과 성인조로증(Werner Syndrome, 2020년)에 이어 벌써 세 번째 연구성과다.

루게릭병(ALS)은 대표적인 희귀질환 중 하나로, 운동신경 세포가 선택적으로 사멸해 온몸을 자유자재로 움직일 수 없게 되는 질병이다. 치료제가 없어 전 세계적으로 고통 받는 환자가 많다.



새롭고 효과적인 치료법에 대한 미충족 의료수요가 매우 높은 질병으로, 우수한 약효와 더불어 안전성 및 투약 편의성 측면에서도 개선된 새로운 치료제 개발의 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다.

부산대 연구팀이 개발한 신약 후보 물질은 명확한 병리적 특징에 기반한 새로운 개념의 치료제로, 루게릭병 모델 마우스(쥐)의 사지 근육 회복 등 저하된 운동능력을 향상시키고 수명 연장 및 루게릭병(ALS) 발생을 지연시키는 효능이 검증됐다.

박범준 교수팀은 지속적인 연구 끝에 운동신경세포의 보존과 운동능력을 유지시킬 수 있는 물질을 발굴·선별했다. 이후 생체 이용률은 향상시키고, 세포독성은 최소화한 최적화된 루게릭병(ALS) 치료 최종 후보 물질 ‘PRG-A-04’을 얻었다.

박범준 교수는 “우리의 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정(ODD)됐다는 것은, 이를 통해 신약 허가 기간 단축 및 시판 허가까지의 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병(ALS) 환자를 위한 신약 접근성 및 치료 기회 확대라는 소기의 목표 달성에 더욱 다가갔음을 의미한다”고 강조했다.

FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 환자가 10만 명 이하인 희귀난치성 질환을 위한 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. 부산대 연구팀은 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 △연구 개발 비용의 25%(임상 비용의 50%) 세액 공제 △신약 허가 심사비용 면제 △우선 심사 신청권 △시판 후 7년 간 시장독점권 부여 등의 혜택을 받게 돼 후속 개발·상용화 과정에서 다양한 인센티브 적용을 기대할 수 있게 됐다.

박범준 교수는 기존의 연구개발(R&D) 성과를 기반으로 2017년 부산대기술지주의 제21호 자회사로 ‘피알지에스앤텍’을 창업해 루게릭병 및 조로증 치료제 개발과 사업화에 속도를 내고 있다.

피알지에스앤텍이 개발하고 있는 루게릭병 치료제는 이번 희귀의약품 지정(ODD)에 따라 신속심사 프로그램을 통해 빠른 인허가는 물론 2022년 중 임상 1상에 진입할 것으로 기대를 모으고 있다.

이와 관련, 부산대기술지주(대표 최경민)는 “피알지에스앤텍은 매년 뛰어난 연구성과로 업계의 새로운 역사를 써나가고 있다”며 “지난해 말 약 120억 원 투자유치에 힘입어 한 번 더 도약할 수 있도록 지속적인 사업화 지원을 이어갈 계획”이라고 밝혔다.

한편 부산대기술지주는 대학發 기술창업의 안정적인 성과창출을 위해 자회사 R&BD(사업화연계기술개발) 사업 등 지속적인 사업화와 창업펀드(총 122억 원 규모)를 직접 운용하며 기업 성장지원을 확대하고 있다.

권영미 기자 kym8505@kookje.co.kr
ⓒ국제신문(www.kookje.co.kr), 무단 전재 및 재배포 금지
국제신문 뉴스레터
국제신문 네이버 뉴스스탠드 구독하기
뭐라노 뉴스

 많이 본 뉴스RSS

  1. 1태극 궁사, 세계선수권 단체전 金 싹쓸이
  2. 2부산 ‘영화 1번지’ 팬데믹 맞선 사투
  3. 3부산 ‘수영현대’ 2차 안전진단 0.05점 차 재건축 제동
  4. 4구 행정 착오? 업자만 배 불린 일몰해제
  5. 5두바이엑스포 부산홍보부스 고작 6㎡ 생색
  6. 6[도청도설] 화천대유, 그 본뜻
  7. 7부산·경남 공공기관 임직원 ‘혁신도시 투기’
  8. 8에어부산, 부산시·지역주주 등에 업고 유상증자 성공
  9. 9핑크빛 가을을 즐기는 나들이객
  10. 1070년 역사 옛 양산 동면초, 내년 복교 급물살
  1. 1부산·경남 공공기관 임직원 ‘혁신도시 투기’
  2. 2곽상도 아들 50억 퇴직금…야당 향한 ‘대장동 의혹’ 화살
  3. 3호남의 선택도 이재명…전북서 이낙연 잡고 본선직행 성큼
  4. 4여당 PK 공약보따리…메가시티·신공항 대동소이
  5. 5이낙연, 호남대첩 1차전 승리…이재명 누적득표 과반 유지
  6. 6가덕신공항·메가시티·원자력 정책 찬반 팽팽
  7. 7특공받고 떠난 비율 경남 1위, 특공으로 챙긴 시세차익 부산 1위
  8. 8민주당 대권주자들 부산서 지역공약 쏟아내
  9. 9김해고 두 선후배, 엇갈린 야당 캠프행
  10. 10“가덕신공항 전면 재검토”…9일 만에 말 바꾼 최재형
  1. 1부산 ‘영화 1번지’ 팬데믹 맞선 사투
  2. 2부산 ‘수영현대’ 2차 안전진단 0.05점 차 재건축 제동
  3. 3에어부산, 부산시·지역주주 등에 업고 유상증자 성공
  4. 4신항 서컨 물량 유치 계획 불투명…운영사 선정 난기류
  5. 5CGV 연말 부산에 ‘요기보관’ 개관…롯데시네마도 스페셜관 확대
  6. 6LGU+ ‘디즈니플러스’와 독점 계약
  7. 7동부산 ‘롯데월드’ 물 건너간 연내 개장
  8. 8제도권으로 들어온 가상자산거래소 ‘빅4’체제로
  9. 9부산 영화 나아갈 길 <1> 남포동 극장가 살릴 대책
  10. 10공공요금 줄인상 대기…물가상승률 10년 만에 최고치 전망
  1. 1구 행정 착오? 업자만 배 불린 일몰해제
  2. 2두바이엑스포 부산홍보부스 고작 6㎡ 생색
  3. 370년 역사 옛 양산 동면초, 내년 복교 급물살
  4. 4부산 신규 42명…그중 3분의 1은 추석 타지 확진자 접촉
  5. 5갈맷길 원정대 대장정 첫발…매주 하루 테마코스도 걸어요
  6. 6양산 첫 수소충전소 물금읍에 개설
  7. 7새 광역시대의 동남권-메가시티의 길 시즌2 <3> 합동추진단 어떻게 운영되나
  8. 8오늘의 날씨- 2021년 9월 27일
  9. 9경남 작가들, 대규모 작품 기부 눈길
  10. 10연극 ‘섬 집 엄마’ 내달 13일 매물도 무대 오른다
  1. 1태극 궁사, 세계선수권 단체전 金 싹쓸이
  2. 2뇌수술 여파…롯데 민병헌 은퇴
  3. 3세인트루이스 15연승…김광현 공 6개로 승리 챙겨
  4. 4‘후치올’ 주춤…거인, 가을야구 막차 티켓 놓칠라
  5. 5적수가 없네…여자핸드볼, 아시아 선수권 5연패
  6. 6롯데 민병헌 공식 은퇴…뇌동맥류 수술 영향
  7. 7손흥민·황희찬의 EPL 코리안 더비…먼저 웃은 ‘손’
  8. 8아이파크, 리그 5위로 껑충…무승 ‘아홉수’ 탈출 언제쯤
  9. 9이강인, 레알 마드리드전 데뷔골…황의조, 2경기 연속 득점포 가동
  10. 10‘고수를 찾아서3’ MMA파이터가 폴댄스를 배우면
  • 제23회부산마라톤대회
  • 극지논술공모전
  • 조선해양사진 및 어린이 그림공모전
  • 유콘서트
걷고 싶은 부산 그린워킹 홈페이지
국제신문 대관안내
스토리 박스